La prevenzione del ripiegamento anomalo delle proteine: un nuovo approccio per il trattamento di malattie cerebrali

Già in corso sperimentazioni cliniche con bloccanti del ripiegamento anomalo delle proteine

Negli ultimi anni è stato scoperto che la patogenesi di diverse malattie del cervello, quali la malattia di Alzheimer e di Parkinson, hanno un importante fattore in comune ovvero il ripiegamento anomalo delle proteine. Le proteine sono catene di unità denominate aminoacidi. Queste ultime devono essere arrotolate su se stesse ovvero "ripiegate" correttamente per assicurare la funzionalità della proteina. Quando si verifica un ripiegamento anomalo, la funzione della proteina può essere perduta; inoltre, è possibile che gli usuali meccanismi di eliminazione non riescano più a rimuovere la proteina, che si accumula e finisce per danneggiare tessuto cerebrale sano. L’Istituto di Ricerca Scripps in California (USA) ha sintetizzato alcune molecole che sono in grado di prevenire il ripiegamento anomalo delle proteine. Ricercatori dell’istituto hanno mostrato che esse sono in grado di prevenire la formazione di amiloide, che è la risultante dell’accumulo di proteine mal ripiegate in una malattia ereditaria nell’uomo (l’amiloidosi) in modelli sperimentali in laboratorio. Sperimentazioni cliniche sono già in corso ed i risultati ad interim sono promettenti. Ulteriori studi sono necessari prima che un bloccante del ripiegamento anomalo delle proteine possa essere selezionato per lo sviluppo in specialità medicinale.

Science 2003; 299: 713-716