Ben tollerata la terapia genica per la MdP

Rilevati miglioramenti nei movimenti a tre mesi dal trattamento.

Ricercatori statunitensi hanno utilizzato un virus non patogeno per inserire un gene nel nucleo subtalamico di 11 uomini e una donna affetti da grave MdP che non rispondeva ai normali trattamenti farmacologici. La terapia genica aveva lo scopo di attenuare le eccessive scariche neuronali che si verificano nel Parkinson mediante l'aggiunta del gene che induce la formazione della GAD, enzima che trasforma l'acido glutammico, trasmettitore eccitatorio, in acido gamma-aminobutirrico, che ha attività inibitoria.
I pazienti trattati avevano un Parkinson bilaterale, ma l'impianto del gene è stato effettuato in un solo lato, così che l'altro fungesse da controllo.
I risultati hanno mostrato che la terapia genica è ben tollerata, senza effetti indesiderati, nè subito dopo l'atto chirurgico, nè ad un anno dal trattamento.
Benchè lo studio avesse come scopo la valutazione della sicurezza, i ricercatori hanno potuto rilevare significativi miglioramenti nei movimenti a tre mesi dall'intervento e per tutti i 12 mesi di osservazione.

Kaplitt MG et al - Lancet - 2007, 309: 2097-105.