Studio con cellule staminali

Nella malattia di Parkinson e malattie simili in una piccola zona del cervello adibita alla produzione di dopamina, una sostanza che permette il movimento, muoiono per cause ancora da chiarire.

L'idea di base di questo studio è che le cellule danneggiate o morenti potrebbero essere sostituite con cellule sane in grado di ripristinare le funzioni originarie, nella speranza che possano guarire il paziente, rallentare la malattia o quantomeno ridurre la dipendenza dai farmaci. Le cellule staminali sono cellule che potenzialmente possono trasformarsi in qualsiasi altra tipologia di cellula. Se opportunamente istruite potrebbero assolvere al compito di riparare i circuiti motori.

Lo studio finanziato dalla Fondazione Grigioni per il Morbo di Parkinson ha la finalità di verificare la capacità di riparazione delle cellule (aspetto legato all'efficacia) senza provocare effetti collaterali (aspetto legato alla sicurezza).

L'aspetto innovativo di questo studio è che le staminali vengono utilizzate non per sostituire direttamente i circuiti danneggiati ma per secernere fattori di crescita che possano stimolare l'insediamento di cellule già presenti e la successiva trasformazione in neuroni. Questo metodo ha il vantaggio di essere tecnicamente meno complesso e clinicamente più sicuro.

Lo studio pilota è partito con 5 pazienti, e successivamente è stato esteso ad 8 su richiesta delle Autorità. Dai risultati è emerso che più della metà dei pazienti eleggibili in base alle loro caratteristiche cliniche presentavano cellule staminali mesenchimali poco vitali, anch’esse affette dalla malattia degenerativa di base, la PSP, che è una taupatia. In altre parole, le cellule staminali raccolte non crescevano come previsto e non hanno fornito un quantitativo sufficiente per la terapia. 

Tuttavia nonostante lo studio pilota era uno studio in aperto il cui scopo principale era di valutare la sicurezza della terapia, nei pazienti trattati è stata osservata una stabilizzazione della malattia per un anno, un risultato favorevole in un tipo di parkinsonismo che si sviluppa rapidamente e che normalmente peggiora sensibilmente in 6 mesi.

Originariamente avevamo intenzione di chiedere l’autorizzazione per la conduzione di uno studio più ampio di fase III. Tuttavia, il problema delle cellule staminali mesenchimali del midollo osseo difettose rende lo studio non fattibile. Per il momento ci impegniamo a completare la estensione dello studio pilota, a pubblicare i risultati ed a discutere i risultati con la comunità scientifica internazionale. 

Questo risultato avverso non vuol dire che questo approccio terapeutico alla malattia finisca qui. I problemi da superare sono molti e dovremo trovare delle soluzioni alternative. Siamo convinti che la terapia a base di cellule staminali sia una via da continuare a perseguire e che in futuro sarà coronata dal successo.

La storia dello studio

Il metodo

Interviste con i ricercatori ed articoli