Avviato studio clinico con nuova terapia genica

AXO-Lenti-PD detta anche OXB-102

L’azienda AXOVANT Sciences ha annunciato che è stato trattato nel Regno Unito il primo paziente con la terapia genica di seconda generazione chiamata AX-lenti-PD detta anche OXB-102. Si tratta di una versione potenziata di ProSavin tramite un nuovo vettore lentivirale. Studi nell’animale hanno documentato che la potenza è di almeno 5 volte maggiore.
Lo studio verrà effettuato presso due centri in UK ed uno in Francia. Verranno reclutati 30 partecipanti affetti da malattia di Parkinson da almeno 5 anni, con fluttuazioni motorie e/o discinesie, aventi tra 48 e 70 anni, in stadio Hoehn&Yahr 3-4 quando non hanno assunto terapia farmacologica. Lo studio prevede due fasi: una fase A di ricerca della dose con tre livelli di dose; una fase B di confronto con placebo (simulazione della somministrazione della terapia genica) con la dose di AX-lenti-PD prescelta ad un anno. E’ prevista una sola somministrazione per infusione tramite catetere nello striato tramite chirurgia stereotassica.
E’ previsto il confronto sia del profilo di sicurezza e tollerabilità che il confronto dell’efficacia basata sulla misurazione dei punteggi UPDRS, tempo in OFF in base al diario del paziente ed entità delle discinesie tramite una apposita scala.

Fonte: Comunicato stampa Axovant 25 ottobre 2018