Approccio diverso alla terapia genica

Nuovo vettore per via endovenosa

Finora la terapia genica si è sempre avvalsa di virus inattivati che dovevano essere iniettati nel cervello con una procedura invasiva e che rimanevano confinati al sito di iniezione.

Ora è stato messo a punto un altro vettore, sempre di origine virale, che può essere somministrato per via endovenosa e che è in grado di trasportare il gene terapeutico attraverso la barriera emato-encefalica che protegge il cervello contro eventuali tossine o patogeni nel sangue. Inoltre, è in grado di diffondersi ampiamente nel sistema nervoso centrale.

Questo nuovo vettore è già stato usato con successo in un modello sperimentale di malattia di Parkinson nel topo per veicolare una terapia genica correttiva. I deficit neurologici sono migliorati e non vi sono stati segni di effetti negativi.

Fonte: Morabito G e coll Mol Ther online 10 agosto 2017