Terapia genica VY-AADC01 nel putamen fa passi avanti

È partito il secondo studio clinico di fase I

VY-AADC01 è una abbreviazione che sta per Voyager Therapeutics, l’azienda titolare che sponsorizza lo sviluppo e per “Aromatic L-Amino acid DeCarboxylase” ovvero l’enzima decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici, che trasforma la levodopa in dopamina nel cervello.

La particolarità di questa terapia genica è che viene iniettata nel putamen, che non degenera come la sostanza nera nella malattia di Parkinson, per cui si ritiene che una sola iniezione possa essere sufficiente. La traiettoria dell’iniezione viene decisa in base ad immagini acquisite con la risonanza magnetica.

È già stato completato uno studio di fase 1 in 10 pazienti con malattia di Parkinson in fase avanzata, seguiti per 12 mesi. I risultati sono stati incoraggianti. Dopo 1 anno, i pazienti trattati con la dose più elevata presentavano un miglioramento del punteggio UPDRS –II (capacità di svolgere le attività quotidiane) pari a 4,0 e del punteggio UPDRS-IV relativo alle complicazioni pari a 2,7 punti, nonché un miglioramento del punteggio PDQ-39 relativo alla qualità di vita pari a 9,2 punti.

Nel mese di maggio 2017 è partito negli Stati Uniti un secondo studio in cui 16 pazienti verranno seguiti per 3 anni. L’obiettivo principale è di monitorare la sicurezza della procedura, ma verranno misurati anche molti parametri di efficacia: variazioni nell’assunzione di terapia farmacologica, il tempo per alzarsi, camminare e ritornare seduti, lo stadio Hoehn & Yahr, i punteggi UPDRS, nonché test cognitivi, il punteggio relativo a disturbi compulsivi, il punteggio PDQ39 e le variazioni della qualità del sonno tramite i punteggi PDSS-2.

I pazienti dovranno avere tra 40 e 75 anni, avere una diagnosi di malattia di Parkinson idiopatica, essere malati da almeno 5 anni, essere nello stadio Hoehn & Yahr 2.5 in OFF, essere candidati per la chirurgia a causa di complicazioni motorie invalidanti ed avere un punteggio UPDRS III pari ad almeno 25.

Fonte: sito di Voyager Therapeutics e clinicaltrials.gov