Nuova speranza dalle cellule staminali mesenchimali

Risultati preliminari con cellule allogeniche nel Parkinson

La Fondazione Grigioni ha sponsorizzato uno studio con cellule staminali mesenchimali autologhe ovvero prelevate dal midollo osseo del paziente stesso in soggetti affetti da una grave forma di parkinsonismo atipico (PSP). I risultati hanno evidenziato un problema di base ovvero che nella maggior parte dei pazienti anche le cellule staminali presentano difetti e non è possibile usarle per mettere a punto una terapia curativa da infondere. Le cellule staminali mesenchimali secernono fattori di crescita e la speranza era che la terapia offrisse il supporto richiesto per la sopravvivenza delle cellule nervose dopaminergiche rimanenti, rallentando la progressione della malattia. Nei pochi casi in cui era stato possibile infondere la terapia effettivamente vi era stato qualche segno di efficacia. La conclusione dello studio ha comunque portato a suggerire l'utilizzo di cellule compatibili provenienti da donatore sano.

Ora ricercatori nel Texas (USA) stanno conducendo uno altro studio con cellule staminali mesenchimali allogeniche (=di un altro soggetto appartenente alla stessa specie) ovvero prelevate dal midollo osseo di donatori sani ed infuse per via endovenosa. Hanno già reclutato 20 pazienti affetti da malattia di Parkinson, 11 uomini e 9 donne aventi da 45 a 78 anni, con uno stadio Hoehn & Yahr pari a 3 o meno (malattia da lieve a moderata). I pazienti sono stati suddivisi in 4 gruppi assegnati a caso a 4 dosi diverse di cellule staminali (1, 3, 6 o 10 x10⁶ cellule / kg peso corporeo). I pazienti vengono monitorati per un anno con visite al basale e 3, 12, 24 e 52 settimane dopo la infusione.

L’obiettivo primario è la sicurezza, ma vengono effettuate anche misurazioni di efficacia (punteggi sulla scala UPDRS), test TUG (tempo che il paziente impiega ad alzarsi da una sedia, camminare 3 metri, girarsi, tornare alla sedia e risedersi) nonché relativi alla qualità di vita (PDQ-39). Vengono effettuate anche scansioni del cervello e test per verificare se vengono prodotti anticorpi contro le cellule del donatore (vi è il rischio di rigetto dato che le cellule non sono del paziente stesso).

Nei primi 14 pazienti non vi è stata alcuna reazione avversa nelle 24 ore dopo la infusione di cellule staminali mesenchimali. Successivamente sono state segnalate reazioni lievi e transitorie che non hanno richiesto terapia correttiva (innalzamento della pressione arteriosa, dolore articolare, nausea). Alla settimana 12 il punteggio motorio medio sulla scala UPDRS era inferiore a quello al basale.

Questi risultati preliminari sono incoraggianti. I risultati definitivi sono attesi per la fine del 2019.

Fonte: presentazione al 2019 American Academy of Neurology Annual Meeting, Maggio Philadelphia.