Brillanti risultati preliminari con la terapia genica nella malattia di Parkinson
Lannuncio ufficiale di Neurologix relativo ai primi 12 pazienti
La terapia genica basata sul trasferimento del gene GAD è stata ben tollerata ed è stata efficace nel migliorare la sintomatologia parkinsoniana nei primi 12 pazienti trattati e tenuti sotto controllo per periodi da 4 a 12 mesi. Il miglioramento riguardava sia la funzionalità motoria vera e propria che la capacità di svolgere le usuali attività quotidiane.
Questi sono i risultati preliminari di uno studio clinico sponsorizzato dalla ditta americana Neurologix in 12 pazienti con malattia di Parkinson in fase avanzata sottoposti ad un intervento per il posizionamento di un catetere che ha permesso il trasferimento del gene nel nucleo subtalamico del cervello tramite infusione.
Questo gene codifica il più potente neurotrasmettitore inibitorio del cervello, il GABA; si sperava che laumento della sua disponibilità risultasse nella correzione degli squilibri dei circuiti nervosi dovuti alla morte dei neuroni dopaminergici. I risultati clinici preliminari e le neuroimmagini indicano che la terapia ha effettivamente corretto tali squilibri almeno in parte.
Lo studio è ancora in corso e terminerà nel 2006. Qualora questi risultati vengano confermati, i ricercatori, che sono i fondatori della Neurologix, cercheranno fondi per portare avanti lo sviluppo della terapia genica nella malattia di Parkinson in fase avanzata.