Un nuovo farmaco agonista del recettore Nurr1 e il suo effetto neuroprotettivo nel modello animale di Parkinson

Sappiamo che la Ricerca si sta concentrando sull'identificazione di nuovi farmaci che possano avere anche un effetto sulla progressione della malattia di Parkinson, rallentandola o bloccandola, un effetto neuroprotettivo o, in inglese, "disease-modifying".

I neuroscienziati della Harvard Medical School di Boston hanno appena pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications uno studio su una nuova molecola con un potenziale neuroprotettivo: si tratta di un agonista del recettore Nurr1, somministrato a un modello animale (il topo) di Parkinson.
I nostri pazienti conoscono bene i farmaci agonisti, in particolare i dopaminoagonisti. Un agonista è una molecola attiva sul sistema nervoso, con una struttura chimica simile a quella del neurotrasmettitore (dopamina) che in un paziente sano si lega al recettore sinaptico ed esercita la sua azione. Nel paziente con Parkinson il neurotrasmettitore (la dopamina) è carente, dunque si utilizza il farmaco agonista (dopaminoagonista) che si lega allo stesso recettore e produce sul neurone i medesimi effetti che produrrebbe la dopamina.
Ritornando allo studio appena pubblicato, il recettore Nurr1 è fondamentale sia per lo sviluppo che per la vita "sana" dei neuroni dopaminergici, la cui morte precoce causa il Parkinson.
Il gruppo di Harvard ha sviluppato una nuova molecola, un agonista del recettore Nurr1, che ha dimostrato un robusto effetto neuroprotettivo in ​​​​vitro (sui neuroni dopaminergici studiati "in provetta"), e nel modello animale di Parkinson (il topo), e ha inoltre dimostrato di migliorare nel topo anche il deficit di olfatto, i sintomi motori e quelli non motori.
Questi risultati sono fondamentali per sviluppare uno studio clinico sui pazienti con malattia di Parkinson poichè il recettore Nurr1 rappresenta un promettente bersaglio terapeutico.

Kim W, et al. . An optimized Nurr1 agonist provides disease-modifying effects in Parkinson's disease models. Nat Commun. 2023 Jul 18;14(1):4283. doi: 10.1038/s41467-023-39970-9. PMID: 37463889; PMCID: PMC10354055.