I risultati dello studio pilota di fase I sulla paralisi sopranucleare progressiva
Sono stati pubblicati i risultati dello studio di fase I sulla sicurezza del trattamento con cellule stromali mesenchimali (mesenchymal stromal cells, MSC) in pazienti con paralisi sopranucleare progressiva (PSP).
Sono stati trattati in tutto sette pazienti con PSP. Gli obiettivi del nostro lavoro erano: (1) valutare la sicurezza delle MSC e (2) identificare le criticità nelle terapie cellulari per le malattie neurodegenerative.
Il protocollo prevedeva la somministrazione attraverso le arterie carotidi interne di cellule stromali mesenchimali autologhe, cioè prelevate dal midollo osseo dal paziente stesso. Sono stati considerati come endpoint di sicurezza la sopravvivenza a 1 anno e il numero di eventi avversi gravi.
I pazienti sono stati sottoposti a una valutazione dettagliata che comprendeva scale motorie, valutazioni neuropsicologiche, analisi del cammino e della postura, ed esami strumentali quali la PET e la risonanza magnetica. Sono stati anche misurati i livelli ematici periferici di citochine infiammatorie prima e dopo l'infusione cellulare.
Questi i risultati: sei dei sette pazienti trattati erano vivi un anno dopo l'infusione cellulare. Sono state osservate alla risonanza magnetica lesioni spotty asintomatiche dopo 24 ore in sei dei sette pazienti trattati. Un paziente ha mostrato alterazioni ischemiche che sono state sintomatiche transitoriamente. Non sono stati registrati eventi avversi gravi negli ultimi due pazienti trattati. Le concentrazioni ematiche di interleuchina-8, una citochina infiammatoria, sono diminuite in tre pazienti su sette.
Questo lavoro ha messo in luce le criticità del trattamento con la terapia cellulare ma pone nuovamente l'attenzione su come poter trattare in modo sicuro la neurodegenerazione con la terapia cellulare ed incoraggia ulteriori studi che impieghino l'utilizzo di tecnologie innovative per l'infusione cellulare.