Cellule staminali: un aggiornamento

Un'interessante revisione sull’uso delle cellule staminali nel Parkinson è stata pubblicata da poco sulla rivista Movement Disorders. 

Indubbiamente gli ultimi due decenni hanno visto progressi incredibili nello studio delle cellule staminali come potenziale terapia della malattia di Parkinson, e i pazienti sono sempre più interessati ai risultati delle sperimentazioni con le staminali. Queste cellule sono state sviluppate principalmente per sostituire i neuroni produttori di dopamina nella substantia nigra, la cui funzione si perde progressivamente con la malattia. L'obiettivo degli studi con le staminali è ripristinare le funzioni motorie perse, e non ancora di curare la malattia.

Gli autori di questa revisione passano in rassegna tutte le cellule staminali studiate fino ad ora, sottolineando che per diventare terapie efficaci e competitive per la malattia di Parkinson dovranno soddisfare criteri importantissimi quali una produzione riproducibile di cellule numerose e chiaramente identificabili come neuroni dopaminergici, l’integrazione nel cervello ospite dopo il trapianto e la formazione di sinapsi, che sono cruciali per il funzionamento delle cellule stesse.

Inoltre, è essenziale che le cellule trapiantate abbiano livelli molto bassi di proliferazione e non formino un tumore nel sito del trapianto.

Le due principali fonti di cellule staminali utilizzate negli studi clinici in corso sono le cellule staminali pluripotenti indotte (induced pluripotent stem cells, iPS) e le cellule staminali embrionali (embryonic stem cells, ES). 

Entrambe devono prima essere espanse in grandi numeri e quindi passare attraverso protocolli di differenziazione che sono stati pensati per generare i progenitori dopaminergici e i neuroni della dopamina, adatti per l'iniezione stereotassica nello striato dei pazienti con malattia di Parkinson, una sofisticata tecnica neurochirurgica che si avvale di dispositivi che localizzano con precisione il nucleo striato nel cervello. 

Oggi per entrambe le tipologie di cellule staminali si stanno sviluppando rigorose ricerche precliniche, cioè in vitro e sull’animale, ricerche che presto condurranno alla sperimentazione anche sull’uomo. Lo studio sull'uomo avrà l’obiettivo di dimostrare prima di tutto la sicurezza e la tollerabilità, e in un secondo tempo, l'effetto terapeutico competitivo a un prezzo abbordabile. Rimaniamo in attesa dei risultati.

Fonte: Barbuti PA, et al. Recent Advances in the Development of Stem-Cell-Derived Dopaminergic Neuronal Transplant Therapies for Parkinson's Disease. Mov Disord. 2021 May 8.