Cellule staminali mesenchimali funzionano nel MSA

Rallentano la progressione della malattia

L'atrofia multisistemica (MSA) è un parkinsonismo ovvero una malattia neurodegenerativa che presenta molti sintomi simili a quelli della malattia di Parkinson, ma che colpisce il sistema nervoso centrale in maniera più ampia e più grave, ed ha una prognosi molto peggiore.

Ricercatori coreani hanno effettuato una sperimentazione randomizzata (assegnazione casuale della terapia), in doppio cieco (né i pazienti, né i ricercatori sapevano chi era trattato con che cosa) controllata con placebo (confronto con infusione di soluzione fisiologica che non conteneva alcuna sostanza attiva) in 33 pazienti affetti da MSA con predominanza dei sintomi dovuto alla compromissione del cervelletto, una parte del cervello responsabile per la coordinazione dei movimenti.

Sedici pazienti sono stati assegnati a terapia a base di cellule staminali mesenchimali autologhe prelevate dal midollo osseo del paziente stesso (MSC). Sono state poi coltivate in laboratorio e reinfuse tramite un catetere inserito nell’arteria femorale e fatto arrivare in alto fino all’arteria vertebrale, una importante arteria del collo, che porta il sangue fino alle arterie alla base del cervello. Gli altri 17 hanno ricevuto il placebo (soluzione fisiologica).

Il gruppo trattato con MSC ha presentato un significativo rallentamento della progressione della malattia misurato in base al punteggio totale e motorio sulla scala UMSARS, all’area interessata dalla malattia nelle neuroimmagini acquisite con PET e risonanza magnetica ed ai test cognitivi. In particolare, dopo 8 mesi l’aumento del punteggio UMSARS (dove un aumento è indice di peggioramento) era pari a meno della metà nei pazienti trattati con MSC ( media ± DS: +5.2 ± 1.5 rispetto a +10.9 ± 1.3 p=0.006).

Gli effetti collaterali sono stati due casi di eruzione cutanea transitoria in ciascun gruppo di trattamento e l’osservazione di piccole lesioni ischemiche (<1 cm) in 4 pazienti trattati con MSC ed in 6 pazienti trattati con il placebo. Le lesioni erano asintomatiche, tranne in un paziente appartenente al gruppo MSC, che presentato distonia (contratture muscolari prolungate ed involontarie) del braccio sinistro, con 3-4 episodi della durata di 1-2 minuti per due giorni; il problema si è risolto spontaneamente. Tali eventi sono stati interpretati come conseguenza della procedura di cateterizzazione arteriosa e non come effetti collaterali della terapia con MSC.

Fonte: Lee e coll Annals Neurol 2012 accepted article doi 10.1002/ana.23612