Fase pilota dello studio con le staminali nella PSP da completare entro fine anno

Intervista alla Dott.ssa Margherita Canesi

Medico neurologo presso il Centro Parkinson ICP a Milano

JH:  Dottoressa Canesi, ha già avuto occasione di intervistarla (vedi intervista) ed i lettori di www.parkinson.it ormai la conoscono nel suo ruolo di medico neurologo che seleziona e valuta nel tempo i pazienti per lo studio sulla terapia a base di cellule staminali mesenchimali nella PSP.  Ho saputo che è stata ottenuta l'autorizzazione a proseguire lo studio su altri tre pazienti. Quando verranno inseriti nello studio?

MC:  È vero, abbiamo l'autorizzazione dell'Istituto Superiore di Sanità, ma manca quello del Comitato Etico. Confidiamo di ottenere l'approvazione del Comitato a luglio in modo da poter inserire i pazienti dopo le vacanze estive, nel mese di settembre.

JH:  Ha già selezionato i tre pazienti?

MC:  Ne ho selezionati definitivamente due ed a loro è già stato effettuato il prelievo per la raccolta del campione di midollo osseo. Sono in corso gli esami per la valutazione del terzo paziente.

JH:  Quali sono i principali criteri che devono essere soddisfatti?

MC:  I principali sono: diagnosi di PSP, condizioni generali buone e dal punto di vista motorio il paziente deve essere abbastanza autonomo, in grado di mantenere la stazione eretta autonomamente ed in grado di sopportare diverse esami strumentali, tra cui l'analisi computerizzata del cammino. L'età non deve essere superiore ai 70 anni. Infine la persona deve essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato scritto.

JH:  Perché c'è il limite di età? 

MC:  Perché nel corso della prima fase dello studio abbiamo avuto persone con PSP in età avanzata, in cui le cellule staminali del paziente non si moltiplicavano. Anche in Corea hanno avuto questo problema e siamo giunti alla conclusione che l'età avanzata può contribuire a questo problema.

JH:  Quando pensa che verrà terminata questa fase con i tre pazienti?

MC:  Ci riproponiamo di completarla entro fine anno.

JH:  So che Lei è appena rientrata da un convegno a Stoccolma. Ha presentato qualcosa riguardo a questo studio oppure ne ha parlato con altri ricercatori? 

MC:  Sì, ho presentato un poster con i dati preliminari. Lo studio è stato citato da un altro gruppo di ricercatori in una presentazione sulle possibili terapie della PSP. Lo studio è di notevole interesse per la comunità scientifica internazionale, perché può rappresentare una delle possibili strategie terapeutiche da offrire a questi pazienti.

JH:  Anche i lettori attendono con ansia i risultati. Quello che tutti i pazienti vogliono sapere è: la terapia ha funzionato? I pazienti trattati sono migliorati?

MC:  Si tratta di uno studio pilota con lo solo scopo di valutare la sicurezza della terapia, in cui tutti sapevano che venivano trattati con le loro cellule staminali. Pertanto, qualsiasi miglioramento potrebbe essere dovuto al solo convincimento che “dovevano” stare meglio perché avevano assunto una terapia in cui credono (effetto placebo). È ampiamente documentato che i pazienti parkinsoniani migliorano le loro prestazioni motorie dopo avere assunto un placebo (pillola che non contiene alcun principio attivo), perchè convinti di assumere una terapia efficace. Pertanto, posso dire di avere osservato qualche beneficio, ma non è detto che fosse dovuto alla terapia a base di cellule staminali. In altre parole, oggi non sono in grado di fare alcuna affermazione scientificamente valida. In futuro, speriamo di sì.