Le due note molecole potrebbero essere capaci di rallentare l'evoluzione della MdP.
La valutazione di farmaci potenzialmente efficaci per il trattamento anti-parkinson richiede un considerevole impiego di tempo, risorse umane e denaro, per poi magari trovare che non ne valeva la pena. Questo riguarda soprattutto la cosiddetta Fase III di ricerca clinica, dove una molecola potenzialmente interessante deve dimostrare di avere vantaggi di efficacia e tollerabilità rispetto alle terapie già disponibili. A questo scopo si fanno studi di confronto di lunga durata (alcuni anni) su un'ampia popolazione di pazienti (almeno parecchie centinaia), onde ottenere risultati statisticamente validi.
Sono stati quindi disegnati i cosiddetti "studi di futilità" di Fase II, nei quali, prima di affrontare la lunga e costosa Fase III, i farmaci candidati vengono sottoposti ad una valutazione controllata a breve termine, per vedere se superano una "soglia di futilità" pre-determinata, al di sotto della quale essi vengono considerati "futili" e quindi abbandonati.
Questo disegno è stato utilizzato per due molecole già conosciute, la creatina (un aminoacido dell'organismo) e la minociclina (un antibiotico utile contro l'acne) che in base ad alcune segnalazioni sembravano ritardare l'evoluzione della MdP in fase precoce. Duecento pazienti, diagnosticati come parkinsoniani da meno di cinque anni, ma non ancora sottoposti a terapie specifiche, sono stati suddivisi in tre gruppi: il primo riceveva 10 grammi/die di creatina, il secondo 200 mg/die di minociclina e il terzo placebo (sostanza inerte non distinguibile per aspetto dai farmaci veri). La soglia di futilità era rappresentata da una riduzione del 30% dei punteggi della Scala di valutazione più usata (UPDRS) dopo 12 mesi o al tempo in cui i sintomi rendessero necessaria l'istituzione di una terapia specifica.
Sia la creatina che la minociclina hanno superato la prova e dovrebbero quindi essere presi in considerazione per studi di Fase III.
NINDS-NET-PD Investigators - Neurology - 2006, 66: 664-71.
