Terapia genica con CERE-120 a 5 anni

Risultati positivi sulla sicurezza in 53 pazienti

CERE-120 è una terapia genica, che consiste nella iniezione nel putamen (un nucleo cerebrale affetto nel Parkinson) e nella sostanza nera tramite chirurgia stereotassica del gene per un fattore di crescita (Neurturina) tramite un virus reso innocuo. Si spera che il fattore di crescita possa arrestare o almeno rallentare il processo degenerativo.

Sono stati seguiti regolarmente per 5 anni con visite ogni 6 mesi (esame neurologico e clinico generale, esami di laboratorio di routine e acquisizione di immagini cerebrali tramite risonanza magnetica) 53 pazienti che avevano ricevuto la terapia e non sono stati segnalati problemi di sicurezza. La funzione motoria si è stabilizzata con risultati variabili da un lieve miglioramento del punteggio motorio UPDRS (3,2%) ad un peggioramento (-14,2%) rispetto a prima della terapia. I dati non sono utilizzabili, però, per la dimostrazione di efficacia, perché non sono stati raccolti in cieco rispetto ad un gruppo di controllo.

Fonte: Marks WJ e coll del gruppo di studio su CERE-120 Human Gene Therapy 2016 27 (7) 522-527