Terapia innovativa basata sulla inibizione di FAF1
FAF1 è una proteina collegata all’attivazione di una via che porta alla morte cellulare. Essa è presente in quantità particolarmente elevata nelle cellule nervose dopaminergiche (quelle che muoiono nella malattia di Parkinson) ed è stato documentato in provetta ed in modelli animali che inibitori di FAF1 proteggono le cellule nervose dalla morte in maniera dose-dipendente.
Ora è stato avviato lo sviluppo clinico di un inibitore di FAF1, detto KM-819 in Corea, nella speranza che possa diventare una terapia che rallenta la progressione della malattia. E’ stato completato un primo studio clinico in 88 volontari sani, di cui 66 hanno ricevuto KM-819 a dosi crescenti per stabilire la dose corretta da somministrare a pazienti a scopo terapeutico in base alla sicurezza, tollerablità ed a criteri di farmacocinetica (come la sostanza viene assorbita, metabolizzata ed escreta dal corpo).
Il farmaco è stato ben tollerato e non sono emersi problemi relativi alla sicurezza. Sono stati ottenuti dati utili relativi alla dose ed ora i ricercatori stanno progettando un secondo studio di fase 2 in pazienti parkinsoniani.
Fonte: Sin W Drug Design, Dev Ther 2019; 13: 1011-1022
