Continua lo sviluppo di nilotinib nel Parkinson

Altri due studi clinici di fase 2

Dopo l’annuncio dei risultati incoraggianti dello studio clinico preliminare in 12 soggetti affetti da vari tipi di parkinsonismo, che aveva documentato che il farmaco riesce a penetrare nel sistema nervoso centrale e che aveva permesso di osservare miglioramenti della funzione motoria e cognitiva (vedere notizia pubblicata sul sito), è stato reso noto che è già in corso un altro studio clinico di fase 2 e che è pianificato un terzo negli Stati Uniti.
Il secondo studio clinico prevede il reclutamento di 75 pazienti aventi tra i 40 e 90 anni, con diagnosi di malattia di Parkinson secondo la UK Brain Bank, in stadio Hoehn and Yahr 2.5-3 con terapia stabile che prevede 800 mg al giorno di levodopa. Il disegno prevede l’assegnazione causale (randomizzata) al placebo oppure a 150 mg o 300 mg al giorno di nilotinib in condizioni di cecità (né il paziente, né il caregiver, né lo sperimentatore, né alcuno dei valutatori sapranno chi è stato assegnato a che cosa). La terapia sperimentale verrà assunta per 12 mesi ed i pazienti verranno monitorati per ulteriori 3 mesi dopo la fine del trattamento. Lo scopo principale dello studio è di valutare la sicurezza del farmaco nella malattia di Parkinson (è già approvato per l’uso terapeutico in alcuni tipi di leucemia). Verranno effettuati prelievi del fluido cerebrospinale al basale e dopo 12 mesi per misurare i livelli di metaboliti della dopamina, il neurotrasmettitore che manca nel Parkinson. Si prevede che lo studio venga completato nel 2020.
Il terzo, che deve ancora partire, prevede il reclutamento di 135 pazienti aventi tra i 40 e 79 anni, con diagnosi di malattia di Parkinson secondo la UK Brain Bank da almeno 5 anni, in stadio Hoehn and Yahr >2 e <4 con terapia stabile a base di levodopa. Il disegno dovrebbe essere simile a quello del primo studio. Lo scopo principale dello studio è di valutare la sicurezza del farmaco nella malattia di Parkinson, ma è anche prevista la valutazione della efficacia sulla funzione motoria in base alla scala internazionale UPDRS.

Fonte: Convegno Mondiale sulla malattia di Parkinson e malattie correlate 2018, Lione, Francia