Terapia innovativa anti-sinucleina
E’ noto da molti anni che la componente principale dei tipici corpi di Lewy che compaiono nelle cellule nervose malate di Parkinson è rappresentata da aggregati della proteina alfa-sinucleina malripiegata e sono in sviluppo diverse terapia anti-sinucleina, tra cui i vaccini, nel tentativo di mettere a punto una terapia curativa.
Ora una start-up americana chiamata resTORbio ha annunciato di avere iniziato un programma di ricerca clinica con terapia innovativa anti-sinucleina nella malattia di Parkinson. Ha già avviato il primo studio clinico di fase I-II con la molecola RTB101, un inibitore di TORC1, coinvolto nel sistema di riciclo naturale delle proteine usurate, in combinazione con sirolimus, un importante regolatore del medesimo sistema, che è già in commercio come farmaco immunosoppressore da usare nei pazienti che hanno ricevuto un trapianto d’organo. Si ritiene che la combinazione possa stimolare lo smaltimento degli aggregati di alfa-sinucleina, rallentando il processo degenerativo.
Verranno reclutati 45 pazienti parkinsoniani che verranno assegnati in maniera casuale a diversi gruppi di trattamento: placebo oppure 300 mg RTB101 + 2, 4 o 6 mg sirolimus per 4 settimane. Verranno valutate la tollerabilità e la sicurezza, nonché i livelli di farmaco raggiunti nel sangue e nel fluido cerebrospinale, e parametri clinici di efficacia. I risultati sono previsti nel 2020.
Fonte: Comunicato stampa resTORBio 2 aprile 2019
